Primäre Ciliäre Dyskinesie (kurz: PCD) ist eine Erkrankung, die unter anderem die Atemwege betrifft. Dort führt sie dazu, dass die Flimmerhärchen (Zilien) in den Bronchien die Lunge nicht ausreichend reinigen können. Daneben macht auch ein zäher Schleim PCD-Betroffenen zu schaffen. Der für die Atemwegsreinigung wichtige Schleim enthält zu wenig Wasser, was seinen Abtransport erschwert.
Normalerweise hilft es bei zähem Schleim, eine hypertone Kochsalzlösung zu inhalieren. Der Schleim in den Atemwegen wird dadurch „verdünnt“. Bei Menschen mit Primärer Ciliärer Dyskinesie funktioniert dies jedoch nicht, da ihre Atemwegszellen das eingeatmete Natrium aus der Kochsalzlösung über einen bestimmten Ionenkanal – den sogenannten Epithelialen Natriumkanal – sofort ins Blut weiterleiten.
Blockierter Ionenkanal als Schlüssel
In der CLEAN-PCD-Studie versuchte ein internationales Team von Wissenschaftler:innen, die Wirkung von Kochsalzlösung bei PCD-Betroffenen wiederherzustellen und den Abtransport von Schleim zu verbessern. Im Rahmen der randomisierten, Placebo-kontrollierten Phase II-Studie inhalierten 154 Teilnehmende über 28 Tage zweimal täglich eine isotone Kochsalzlösung. Bei 78 Teilnehmenden enthielt die Inhalierlösung zusätzlich den Wirkstoff Idrevlorid. Dieser blockiert den Epithelialen Natriumkanal in der Membran der Bronchien. Dadurch kann das Natrium aus der eingeatmeten Kochsalzlösung nicht ins Blut wandern, sondern verbleibt in den Atemwegen.
Die Lungenfunktion verbesserte sich bei den Patient:innen, die den Wirkstoff erhalten hatten, stärker als bei den Teilnehmenden, die nur Kochsalzlösung inhaliert hatten. Zwar waren die Veränderungen relativ gering, doch das Ziel, die Lungenfunktion deutlich zu verbessern, wurde erreicht. Die Forschenden gehen davon aus, dass eine längere Behandlungsdauer zu noch besseren Ergebnissen führen könnte. Hierzu sind größere und längere klinische Studien notwendig.
Quellen:
- Ringshausen, F.C. et al.: Safety and efficacy of the epithelial sodium channel blocker idrevloride in people with primary ciliary dysinesia (CLEAN-PCD): a multinational, phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled crossover trial. In: Lancet Respir Med. 2023, 31: S2213-2600(23)00226-6
- Neuer Behandlungsansatz für unheilbare Erbkrankheit PCD. Pressemeldung des Forschungsnetzwerks Biomedical Research in End-stage and Obstructive Lung Disease Hannover (BREATH) vom 13.10.2023
