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Michael Haggenmueller

Lymphangioleiomyomatose (LAM): Forschungsansätze

Wirkstoffforschung

Ein wichtiger Punkt der LAM-Forschung ist die Suche nach möglichen Wirkstoffen, die die Krankheit ursächlich behandeln. Klinische Studien leisten hierbei einen wichtigen Beitrag.

Nachdem Untersuchungen zu Hormontherapien bisher keine durchschlagenden Erfolge erzielen konnten, liegt große Hoffnung in der Behandlung mit dem Immunsuppressivum Sirolimus (Rapamycin). Sirolimus hemmt über einen speziellen molekularen Signalweg das Zellwachstum.

Einige Studien konnten bereits zeigen, dass eine Behandlung mit Rapamycin den Abfall der Lungenfunktion bremst und die Lebensqualität der Patientinnen verbessert. Trotz allem wird Sirolimus bisher jedoch nur für LAM-Patientinnen mit einem schwereren Krankheitsverlauf empfohlen. Zudem sollte die Therapie bestenfalls im Rahmen einer klinischen Studie erfolgen.

Um langfristig eine generelle Empfehlung aussprechen zu können, laufen noch immer Studien, die vor allem die Langzeitwirkung und Arzneimittelsicherheit des Wirkstoffes untersuchen.

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Quellen

  • Bee, J. et al.: Lung function response and side effects to rapamycin for lymphangioleiomyomatosis: a prospective national cohort study. In: Thorax 2018; 73:369-375.
  • McCormack, F. et al.: Efficacy and Safety of Sirolimus in Lymphangioleiomyomatosis. In: New England Journal of Medicine, 2011, 364 (17): 1595-1606
  • Goncharova, E. et al.: Prevention of Alveolar Destruction and Airspace Enlargement in a Mouse Model of Pulmonary Lymphangioleiomyomatosis (LAM). In: Science Translational Medicine, 2012, 154 (4), 154ra134

Letzte Aktualisierung: 27.04.2020