Track-CF

Mukoviszidose (Cystische Fibrose)

Es handelt sich um eine prospektive multizentrische Beobachtungsstudie.
So, wie wir heute in der Vergangenheit erworbenes Wissen nutzen, um Kinder bestmöglich zu therapieren, müssen wir weiter Wissen erwerben, das wir für später geborene Mukoviszidose-Patient:innen nutzen können. Hierbei reicht es nicht, sich die Geschichte von einzelnen Betroffenen anzuschauen. Vielmehr muss man die Daten einer ganzen Gruppe auswerten, um möglichst allgemein gültige Aussagen treffen zu können und Mechanismen zu erkennen, die bei vielen Mukoviszidose-Patient:innen in der Entwicklung der Lungenerkrankung eine Rolle spielen.

Ziele der Studie

• Evaluierung des Beginns und Verlaufs der Mukoviszidose-Lungenerkrankung bei neu-diagnostizierten Patient:innen anhand klinischer und diagnostischer Verlaufsparameter
• Vergleich zwischen früh (Diagnosestellung innerhalb der ersten 4 Lebensmonate) und spät diagnostizierten (Diagnosestellung nach dem 4. Lebensmonat) Mukoviszidose-Patient:innen hinsichtlich Beginn und Verlauf der Lungenerkrankung.

Eingeschlossen werden können Patienten beider Geschlechter mit

• neudiagnostizierte Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)
• Alter und Diagnosemodus:
  • Early diagnosed (ED): Diagnosestellung im Neugeborenenscreening bzw. innerhalb der ersten 4 Lebendmonate
  • Late diagnosed (LD): Diagnosestellung nach dem 4. Lebensmonat

offen - Langzeitbeobachtung

Diese Untersuchungen werden in der Regel im Rahmen eines kurzen stationären Aufenthaltes, bei älteren Kindern ambulant, im Rahmen der geplanten routinemäßig stattfindenden jährlichen Jahresuntersuchung durchgeführt, diese sind:

• ausführliche körperliche Untersuchung sowie Arztgespräch
• umfangreiche Blutentnahme
• Urinuntersuchung
• Überprüfung der Lungenfunktion
• Bildgebung der Lunge
• mikrobiologische Untersuchung von Sekreten der Atemwege
• Allergiediagnostik (ab ca. dem 4. Lebensjahr)
• Untersuchung des Herzens mittels EKG und Herzultraschall (ab ca. dem 6. Lebensjahr).
• Studienbedingte Zusatzuntersuchungen sind:
  • ein Telefoninterview einmal im Monat, um nach Beschwerden seitens der Lunge zu fragen
  • das Ausfüllen eines Fragebogens alle 3 Monate

https://clinicaltrials.gov/study/NCT02270476