Neues Kombipräparat gegen Mukoviszidose erhältlich
Mit der Wirkstoffkombination Lumacaftor und Ivacaftor ist ein neues Arzneimittel gegen Mukoviszidose auf dem deutschen Markt. Seit Ende 2015 darf das Medikament zur Behandlung von Patienten ab zwölf Jahren mit nachgewiesener F508del-Mutation eingesetzt werden. Damit steht erstmals eine Therapie für eine Mehrheit der Mukoviszidose-Patienten zur Verfügung.
Auslöser der Mukoviszidose sind verschiedene Mutationen, die zu einer Funktionseinschränkung des sogenannten CFTR-Kanalproteins führen, ein Eiweiß, das den Transport von Chlorid und Wasser reguliert. Ist dieser Mechanismus defekt, sondern die Zellen der Schleimhäute zu wenig Salz (Natriumchlorid) und Wasser ab, wodurch nur noch zähflüssiger Schleim gebildet wird. Die Funktion der Lunge und anderer Organe ist in der Folge eingeschränkt. Bei Trägern der F508del-Mutation finden sich auf der Zelloberfläche zwar funktionsfähige, aber zu wenige CFTR-Kanalproteine. Der Wirkstoff Ivacaftor hilft, die defekten Chloridkanäle an den Zellen wieder zu öffnen, während Lumacaftor von vornherein die Anzahl von verfügbaren Kanälen erhöht.
Die Zulassung basiert auf Daten aus zwei 24-wöchigen Phase-III-Studien (TRAFFIC und TRANSPORT) und zusätzlichen Daten aus einer anschließenden Verlängerungsstudie (PROGRESS). Mehr als 1.100 Patienten wurden in den Studien TRAFFIC und TRANSPORT mit der Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor behandelt. Sie zeigten signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion und des Body-Mass-Index (BMI). Außerdem nahm die Rate an akuten Lungeninfektionen ab. Die Zwischendaten von PROGRESS zeigten, dass diese positiven Effekte auch noch nach insgesamt 48 Wochen der Behandlung aufrechterhalten werden können.
Quellen:
Pharmazeutische Zeitung Online: Mukoviszidose: Neue Wirkstoffkombination auf dem Markt. Artikel vom 14.12.2015
Weitere Informationen:
Ivacaftor zeigt Langzeit-Erfolge bei Mukoviszidose