Das Medikament Ivacaftor wurde 2012 in Europa zugelassen und entwickelte sich schnell zur <link>Standardtherapie bei Mukoviszidose-Patienten mit G551D-Mutation. Ivacaftor stellt die Funktion der fehlerhaften <link>CFTR-Ionenkanäle wieder her und sorgt so für eine Normalisierung des Salz- und Wasserhaushaltes der Schleimhautzellen. Valide Langzeitdaten waren bisher nicht verfügbar. Ein Vergleich mit einer unbehandelten Patientengruppe über einen längeren Zeitraum verbietet sich schon aus ethischen Gründen.
In der aktuellen Arbeit griffen die Wissenschaftler auf Daten von zwei klinischen Studien zu, in denen man 189 Ivacaftor-behandelte Patienten über einen Zeitraum von bis zu drei Jahren beobachtet hatte. Als Vergleichsgruppe zogen sie 886 geeignete Patienten aus einem Mukoviszidose-Register heran, welche eine F508del-Mutation aufwiesen und somit für eine Ivacaftor-Behandlung nicht in Frage kamen. Diese beiden Krankheitstypen sind sich in der klinischen Ausprägung der Erkrankung sehr ähnlich.
Während die Kontrollgruppe einen Rückgang der <link>Einsekundenkapazität FEV1 jährlich um 1,72 Prozent aufwies, lag der Wert bei den Ivacaftor-Patienten mit 0,91 Prozent nahezu um die Hälfte niedriger. Auch der Ernährungszustand der Ivacaftor-Patienten zeigte eine Verbesserung gegenüber der Kontrollgruppe. Den Verlust an <link>Lungenfunktion zu verlangsamen hat entscheidenden Einfluss auf den Krankheitsverlauf. Lungenversagen ist immer noch die häufigste Todesursache bei Patienten mit <link>Mukoviszidose.
Obwohl selbst die Autoren verschiedene Defizite der Vergleichstudie aufgrund der Unterschiedlichkeit der Gruppen einräumen, werden die Ergebnisse als wichtiger Meilenstein gesehen. Sie untermauern, wie wichtig die Wiederherstellung der CFTR-Ionenkanäle ist, um die Lungenfunktion aufrechtzuerhalten.
Quelle:
Sawicki, G.S., et al.: <link http: www.atsjournals.org doi abs extern diesem link verlassen sie den>Sustained benefit from ivacaftor demonstrated by combining clinical trial and cystic fibrosis patient registry data. In: Am J Respir Crit Care Med, 2015, 192(7):836-842
Boyle, M.P.: <link http: www.atsjournals.org doi abs extern diesem link verlassen sie den>The Evidence for Long-Term Benefits of Restoration of CFTR Function Continues to Grow. In: American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, 2015, 192(7): 774-776.
Weitere Informationen:
<link>Schwerpunkt: Mukoviszidose
<link http: www.lungeninformationsdienst.de aktuelles news mukoviszidose article index.html extern diesem link verlassen sie den>Bundesweites Mukoviszidose-Screening bei Neugeborenen beschlossen
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