Erstes Mukoviszidose-Medikament bekämpft Ursache
Die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Anfang des Jahres das erste Medikament zur Behandlung der Mukoviszidose zugelassen, das den ursächlichen Gendefekt mildert und somit eine kausale Therapie ermöglicht. Die europäische Zulassung des Wirkstoffs Ivacaftor wird derzeit noch geprüft.
Allerdings wirkt das unter dem Handelsnamen Kalydeco in den USA erhältliche Medikament nur bei etwa vier Prozent aller Mukoviszidose-Patienten. Ihre Erkrankung wird durch eine ganz bestimmte Genmutation, die Mutation G551D im Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator Gen, verursacht. Diese Genveränderung beeinträchtigt die Herstellung und Funktion von Chloridkanälen in der Zellmembran. Dadurch wird ein für die korrekte Produktion von Lungensekret entscheidender Schritt - der Transport von Chloridionen vom Zellinnern nach außen - gestört.
Der Wirkstoff Ivacaftor verbessert die Funktion des defekten Chloridkanals, in dem er dessen Öffnungszeiten verlängert. Das deshalb auch als CTRF-Potentiator bezeichnete Mittel setzt also erstmals direkt an der zu Grunde liegenden Störung an. Zwar behebt Ivacaftor das Problem nicht vollständig. Doch Studien haben gezeigt, dass eine Behandlung mit dem in Tablettenform verabreichten Medikament bei Patienten mit der G551D-Mutation die Lungenfunktion stark verbessert. Und auch auf andere Aspekte wie das Körpergewicht wirkte sich die Therapie günstig aus. Deshalb hat die zuständige Behörde Ivacaftor zum 1. Februar in den USA zugelassen und in einer begleitenden Erklärung als „therapeutischen Durchbruch“ bezeichnet. Die europäische Zulassung wird bereits geprüft, eine Entscheidung steht momentan noch aus.
Quellen:
U.S. Food and Drug Administration:Presseerklärung vom 31. Januar 2011
Ledford, H.: Drug bests cystic-fibrosis mutation. In: Nature News, 7. Februar 2012
Merk, D.: Mukoviszidose - Erster Wirkstoff für kausale Therapie.- In: Pharmazeutische Zeitung, 2012: 9/2012
