Mukoviszidose (cystische Fibrose) entsteht häufig durch eine bestimmte Mutation im CFTR-Gen. Diese bewirkt, dass der CFTR-Kanal falsch gefaltet ist und in der Zelle abgebaut wird. Dadurch ist der Transport von Wasser und Salz gestört, was unter anderem zu zähem Schleim in den Atemwegen führt.
Zwar gibt es bereits Medikamente, die die Funktion des CFTR-Kanals verbessern – sogenannte CFTR-Modulatoren. Doch sie wirken nicht bei allen Menschen mit Mukoviszidose ausreichend. Außerdem stellen sie die gestörte Funktion meist nicht vollständig wieder her.
Nanoantikörper als neue Wirkstoffklasse bei Mukoviszidose
Nanoantikörper oder Nanobodys sind winzige Antikörper-Fragmente, die sehr stabil sind. Bisher konnten sie therapeutisch vor allem außerhalb von Zellen wirken, da es schwierig war, sie ins Zellinnere zu transportieren.
In der aktuellen Studie gelang es einer Forschungsgruppe mit Beteiligung des Deutschen Zentrums für Lungenforschung, einen Nanoantikörper so zu verändern, dass er Zellmembranen überwinden kann. So konnten die Forschenden die Moleküle in Laborversuchen in Lungenepithelzellen von Menschen mit Mukoviszidose einbringen.
Direkter Ansatz an der Mukoviszidose-Ursache
Im Zellinneren bindet der Nanoantikörper gezielt an das fehlgefaltete CFTR-Protein – und setzt damit direkt an der Mukoviszidose-Ursache an. Das CFTR-Protein wird stabilisiert, kann besser reifen und schließlich an die Zelloberfläche transportiert werden. Entscheidend ist: Die Funktion des CFTR-Kanals verbesserte sich in Zellversuchen messbar.
Darüber hinaus zeigte sich ein zusätzlicher Effekt: Der Nanoantikörper verstärkte die Wirkung bereits zugelassener Medikamente. Die CFTR-Aktivität erhöhte sich in den Experimenten auf bis zu 90 Prozent des Normalniveaus. Das spricht dafür, dass beide Ansätze sich ergänzen könnten.
Perspektiven für zukünftige Therapien auch anderer Erkrankungen
Die Studie zeigt erstmals, dass Nanokörper gezielt in Zellen eingeschleust werden können, um dort krankheitsrelevante Proteine zu beeinflussen. Damit eröffnet sich ein neuer Ansatz für Erkrankungen, die durch fehlgefaltete Proteine verursacht werden.
Bevor der Nanoantikörper tatsächlich zur Therapie eingesetzt werden kann, ist weitere Forschung notwendig. Insbesondere wollen die Forschenden die Immunverträglichkeit testen und geeignete inhalative Verabreichungsformen entwickeln, bevor die Wirkung in klinischen Studien überprüft werden kann.
Quellen
- Franz, L. et al.: A cell-permeable nanobody to restore F508del cystic fibrosis transmembrane conductance regulator activity. In: Nat Chem Biol 2026, doi: 10.1038/s41589-026-02199-w
- Deutsches Zentrum für Lungenforschung: Nanobody-Ansatz könnte Therapie der Mukoviszidose deutlich verbessern. Pressemeldung vom 21.04.2026
