VX22-445-122

Krankheitsbild

Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)

Zielsetzung

VX22-445-122 ist eine offene, multizentrische Phase-3-Studie, welche die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit des Prüfpräparates (Elexacaftor/ Tezacaftor/ Ivacaftor) bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 12 Monaten bis weniger als 24 Monate untersucht.
Bei dem Prüfpräparat handelt es sich um die Dreifachkombination aus Elexacaftor/ Tezacaftor/ Ivacaftor, welche bereits für die Behandlung von Kindern mit Mukoviszidose nach Vollendung des 2 Lebensjahres zugelassen ist.
Bei dem Prüfpräpart handelt es sich um Granulat, welches täglich morgens und abends mit einer Mahlzeitüber den Mund eingenommen wird.
Die Studienteilnahme dauert insgesamt 32 Wochen, wovon der eigentliche Behandlungszeitraum mit dem Prüfpräparat 24 Wochen beträgt. Es finden Visiten im Studienzentrum, sowie telefonisch statt. Für die Voruntersuchung und die Nachbeobachtungszeit sind jeweils 4 Wochen eingeplant.

Aufnahmekriterien

Kinder (männlich, weiblich), die am ersten Tag der Studienteilnahme älter als 12 Monate sind, aber noch nicht den 24. Lebensmonat vollendet haben
Klinische Bestätigung der Diagnose Mukoviszidose
(Gewicht ≥7 kg)
Nachweis mindestens einer F508del Mutation im CFTR-Gen oder einer ausgewählter anderer CFTR-Genmutationen, die mit einem Therapieansprechen auf Elexacaftor/ Tezacaftor/ Ivacaftor in Verbindung steht
Regelmäßige Einnahme der verordneten Medikamente zur Behandlung der Mukoviszidose