Modulate-CF

Krankheitsbild

Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)

Zielsetzung

Es handelt sich um eine Beobachtungsstudie bei Patient:innen, die mit einem CFTR-Modulator behandelt werden. In dieser Studie wird untersucht, wie sich die CFTR-Biomarker Schweißtest, intestinale Strommessung und nasale Potentialdifferenzmessung unter der Therapie mit unterschiedlichen CFTR-Modulatoren verändern und ob es einen Zusammenhang mit den Veränderungen in den klinischen Befunden, also Lungenfunktion, Gewicht und Lungenbildgebung gibt.

Aufnahmekriterien

Patient:innen mit Mukoviszidose ab 1 Jahr, bei denen eine Therapie mit einem CFTR-Modulator begonnen werden soll.

Ausschlusskriterien:

Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie zur Prüfung von CFTR-Modulatoren

Teilnahmedauer

offen

Untersuchungen und/oder Behandlungen im Rahmen der Studie

Vor Beginn und unter der Therapie von CFTR-Modulatoren erfolgen Bestimmungen der CFTR-Funktion. Diese kann in den teilnehmenden Zentren durch die drei in der Diagnostikleitlinie empfohlenen Verfahren gemessen und genau bestimmt werden:

Schweißtest
intestinale Kurzschlusstrommessung (ICM) und
nasale Potentialdifferenzmessung (nasale PD).

Des Weiteren werden Lungenfunktionsmessungen inklusive dem Gasauswaschverfahren durchgeführt, Atemwegssekrete genauer untersucht und es besteht die Möglichkeit eine Schnittbildgebung der Lunge mittels MRT oder CT vor und unter Therapie durchzuführen.