ET-ENAC-03

Krankheitsbild

Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)

Zielsetzung

ET-ENAC-03 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiteilige Phase-2-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer Wiederholungsdosis von inhaliertem ETD001 bei Menschen mit Mukoviszidose.

Bei ETD001 handelt es sich um das in der Erprobung befindliche Prüfmedikament, das in dieser Studie getestet wird. „In der Erprobung befindlich“ bedeutet, dass das Prüfmedikament bisher von keiner Gesundheitsbehörde für die Behandlung von Mukoviszidose zugelassen wurde. Die in dieser Studie untersuchte ETD001-Dosis beträgt 4,5 mg. Bei dem Prüfmedikament handelt es sich um eine flüssige Lösung, die zweimal täglich über ein Pari eFlow Verneblersystem inhaliert wird.

Aufnahmekriterien

Bestätigte Diagnose von Mukoviszidose
Alter ≥ 18 Jahre
Keine CFTR-Modulatortherapie innerhalb von 60 Tagen vor Teilnahme an der Studie
Patient:in muss in der Lage sein, einen Vernebler zu benutzen
Body-Mass-Index (BMI) > 16 und < 30 kg/m2
FEV1 ≥ 40 % und ≤ 90 % des für Alter, Geschlecht und Größe vorhergesagten Normalwerts nach den Standards der Global Lung Function Initiative (GLI).
Klinisch stabile Mukoviszidose-Lungenerkrankung, definiert als keine dokumentierte Abnahme des FEV1 > 10 % oder Anzeichen und Symptome einer akuten Lungenverschlechterung innerhalb von 28 Tagen vor dem ersten Besuch.
Routinemäßige CF-Therapie