Randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase IIa-Doppelblindstudie im Crossover-Design zur Sicherheit und Wirksamkeit von Anakinra bei Patienten mit Mukoviszidose (ANAKIN)

Mukoviszidose (Cystische Fibrose)

Die Studie ist eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Doppelblindstudie im Crossover-Design. Daher ist die Studienqualität hoch. Es gibt für alle Patient:innen zwei Behandlungsphasen von je 28 Tagen. Als teilnehmende:r Patient:in erhält man in einer Behandlungsphase das Medikament und in der anderen Behandlungsphase das Placebo (Scheinpräparat). Ob ein:e Patient:in dabei zuerst das Medikament oder zuerst das Placebo erhält ist zufällig.

Es sind insgesamt 6 Visiten vorgesehen.

Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von Anakinra bei Patient:innen mit Mukoviszidose.

Der Wirkstoff Anakinra, hemmt bestimmte Zytokine, d.h. körpereigene Botenstoffe, welche die Entzündungsreaktion steuern. Durch den Wirkstoff wird die (überschießende) Entzündung in der Lunge abgeschwächt.

Anakinra ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h. es ist von der Behörde für die Behandlung von Mukoviszidose noch nicht zugelassen. Es wurde bisher bei gesunden Proband:innen sowie bei Patient:innen mit verschiedenen rheumatischen Krankheitsbildern, wie rheumatoider Arthritis oder dem sogenannten periodischen Fiebersyndrom und COVID-19, geprüft und ist für diese Krankheitsbilder zugelassen (bei periodischen Fiebersyndromen ab dem Säuglingsalter).

Anakinra wird mit einer Spritze subkutan (d.h. unter die Haut) appliziert.

Patient:innen mit Mukoviszidose

• Alter: ab 18 Jahren bei Einschluss (Kohorte 1), nach Zwischenanalyse ggf. ab 12 Jahren bei Einschluss (Kohorte 2)
• Schweißchlorid ≥ 60mEq/L
• zwei CF-verursachende Mutationen im CFTR-Gen
• CFTR-Mutation(en): Alle
• für Mukoviszidose typische Veränderungen der transepithelialen Potenzialdifferenz von Nasen- oder Rektalepithelien
• FEV1: ≥50% pred. beim Screening
• LCI2,5 ≥ 7,05 bei der Untersuchung
• Fähigkeit zur Durchführung reproduzierbarer Mehrfach-Atemauswaschungen und Spirometrie
• Oxyhämoglobin-Sättigung von ≥ 90 % an Raumluft beim Screening
• Keine Änderung der Medikation zur Behandlung der Mukoviszidose-Lungenerkrankung seit mindestens 4 Wochen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments
• Angemessene Knochenmarkfunktion
• Angemessene Blutgerinnung
• Verwendung einer angemessenen Empfängnisverhütung bei sexuell aktiven Frauen

Etwa 5 Monate

• Körperliche Untersuchung
• Lungenfunktionstests
• Gasauswaschverfahren
• Blutproben

Freiwillig:

• Sputum-Untersuchungen
• Magnetresonanztomographie der Lunge

https://clinicaltrials.gov/study/NCT03925194