Mukoviszidose-Register: Wirksamkeit von Wirkstoffkombination bestätigt
Mehr als 7.000 Kinder und Erwachsene sind in Deutschland an Mukoviszidose (Cystische Fibrose) erkrankt. Daten der Betroffenen werden im Deutschen Mukoviszidose-Register dokumentiert. Eine Auswertung dieser Daten konnte nun die Wirkstoffkombination Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor (ETI) als wirksame Behandlung für Menschen mit Mukoviszidose bestätigen.
Die Ergebnisse der Auswertung wurden im bekannten Fachjournal „The Lancet Regional Health - Europe“ veröffentlicht. Sie stimmen mit den Behandlungsdaten von randomisierten kontrollierten Studien überein, die die Wirksamkeit der Dreifachkombination ETI untersuchten.
Langfristig positive Auswirkungen
Mithilfe der Registerdaten untersuchten die Forschenden, ob die Wirkstoffkombination dauerhaft positive Auswirkungen für die Mukoviszidose-Betroffenen hatte. Dafür schlossen sie die Daten von 2.645 Personen aus den Jahren 2019 bis 2023 in ihre Analyse ein.
So stieg die relative Einsekundenkapazität FEV1 um durchschnittlich 11,3 Prozent im ersten Jahr nach Therapiebeginn. Auch der Body-Mass-Index stieg sowohl bei Kindern und Jugendlichen als auch den erwachsenen Betroffenen. Die Verschlechterungen der Lungensymptome gingen um durchschnittlich 75,9 Prozent zurück und die durchschnittliche Salzkonzentration im Schweiß (Schweißchlorid) sank um 50,9 mmol/L.
Hintergrund: Real World-Daten
Randomisierte kontrollierte Studien zählen zum „Goldstandard“ der medizinischen Forschung. Sie sind jedoch zeitlich begrenzt und können nicht verallgemeinert werden. Zu sogenannten „Real World“ Daten zählen Registerdaten zu bestimmten Erkrankungen oder Krankenkassendaten. Sie können zur Überprüfung und Nachbeobachtung klinischer Studien herangezogen werden. Voraussetzung ist eine qualitativ hochwertige und repräsentative Datengrundlage.
Quelle:
Sutharsan, S., et al. Impact of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on lung function, nutritional status, pulmonary exacerbation frequency and sweat chloride in people with cystic fibrosis: real-world evidence from the German CF Registry. In: The Lancet Regional Health–Europe, 2023. 2023;32: 100690. DOI: doi.org/10.1016/j.lanepe.2023.100690
