Seltene Erbkrankheit

Pulmonale Alveolarproteinose: Heilung mit Stammzellen?

26. Apr 2018

Zellen von Patienten so zu verändern, dass sie defekte oder fehlende Zellen ersetzen können - diesem Ziel sind Forschende aus Hannover ein Stück näher gekommen. In Versuchen am Tiermodell konnten sie die erbliche pulmonale Alveolarproteinose (PAP), eine schwere Lungenkrankheit, durch den Einsatz von Stammzellen abmildern. Die Autoren hoffen, dass ihr Ansatz auch auf andere Erkrankungen übertragbar ist.

DNA-Strang

© Leigh Prather - Fotolia.com

Bei der seltenen, lebensgefährlichen Lungenkrankheit pulmonale Alveolarproteinose, kurz PAP, sind die Fresszellen in der Lunge (Alveolar-Makrophagen) defekt, sodass sich bei Betroffenen eiweißreiches Material in den Lungenbläschen ansammelt. Viele Betroffene sterben bereits im Kindesalter. Forschende aus Hannover haben nun in Untersuchungen am Tiermodell versucht, die kaputten Fresszellen durch neue, funktionstüchtige Zellen zu ersetzen. Hierfür ließen sie reife menschliche hochpotente Zellen, sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen), im Labor zu Fresszellen heranreifen. Diese transplantierten sie in erkrankte Tiere, deren Immunsystem so verändert worden war, dass es dem des Menschen ähnelte. So sollte es den transplantierten Zellen erleichtert werden, in der Lunge anzuwachsen.

Das Ergebnis: Nach zwei Monaten hatten sich die neuen Zellen dem Lungenmilieu angepasst und zeigten die für menschliche Alveolar-Makrophagen typischen Zellmarker und Funktionen. Zudem hatte sich die pulmonale Alveolarproteinose signifikant verbessert. Die Forschenden hoffen nun, dass ihr Therapieansatz in Zukunft zur Heilung dieser schweren Lungenkrankheit beitragen kann. Es soll möglich werden, patientenspezifische Fresszellen aus iPS-Zellen herzustellen, und diese in die Lunge zu transplantieren. Eine klinische Studie, in der dieser Ansatz unter Zuhilfenahme von Blutstammzellen auf den Menschen übertragen werden soll, ist in Amerika bereits in Planung.

Wie wird die pulmonale Alveolarproteinose bisher behandelt?

Eine Therapie, die die Ursachen der pulmonalen Alveolarproteinose bekämpft, gibt es bisher nicht. Die derzeit einzige Behandlungsmöglichkeit ist eine Spülung der Lunge, die etwa alle vier Wochen unter Vollnarkose durchgeführt werden muss. Die Behandlung dauert lang und ist risikoreich. Betroffene Kinder entwickeln sich schlecht, leiden ständig an Atemwegsinfektionen und sterben meist früh. Eine Knochenmarktransplantation, bei der die defekten Zellen durch gesunde Vorläuferzellen ersetzt werden, ist nicht möglich, da die Kinder zu krank für die dafür notwendige vorbereitende Bestrahlung oder Chemotherapie sind.

Quellen:

Happle, Ch. et al.: Pulmonary Transplantation of Human iPSC-derived Macrophages Ameliorates Pulmonary Alveolar Proteinosis. In: American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. Online publiziert am 13. April 2018

Medizinische Hochschule Hannover: Heilung mit eigenen Zellen in Aussicht. Presseinformation vom 16. April 2018


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