Cystische Fibrose Therapie

Mukoviszidose-Behandlung: Dreifachkombination in Europa zugelassen

27. Aug 2020

Eine neue Dreifachkombination wurde am 21. August 2020 von der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA für die Mukoviszidose-Therapie in Europa zugelassen. Die Triple-Therapie kombiniert die Wirkstoffe Tezacaftor, Elexacaftor und Ivacaftor. In Deutschland können voraussichtlich rund 60 Prozent der Menschen mit Mukoviszidose aktuell von dem neuen Medikament profitieren.

Schriftzug "Mukoviszidoese" auf einem Tablet. Daneben ein Stethoskop.

© Zerbor - Fotolia.com

Bei der neuen Therapieoption handelt es sich um einen sogenannten CFTR-Modulator (CFTR = Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Diese Modulatoren verbessern die Funktion des CFTR-Kanals, ein Ionenkanal, der bei Mukoviszidose durch spezifische Gendefekte nicht richtig arbeitet. Das Medikament (Handelsname Kaftrio) ist nun zugelassen für Patienten und Patientinnen ab zwölf Jahren, die entweder homozygot in Bezug auf die häufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation haben.

Nach Angaben des Mukoviszidose e.V. können aktuell etwa 60 Prozent der Patientinnen und Patienten von dem neuen Medikament profitieren. Diese Zahl basiert auf Auswertungen des Deutschen Mukoviszidose-Registers.

Wie schlägt sich die Dreifachtherapie auf lange Sicht?

Studien und Erfahrungsberichte konnten bereits zeigen, dass der neue CFTR-Modulator die Mukoviszidose-Symptome bereits nach kurzer Einnahmedauer verbessern kann. Patientinnen und Patienten berichten, dass die Schleimbildung in der Lunge und der Husten zurückgehen, und sich die Einnahme von Kaftrio positiv auf ihr Allgemeinbefinden und den Appetit auswirkt. Studien zeigen zudem, dass sich auch die Lungenfunktionswerte bei vielen signifikant steigerten.

Wie wirksam das Medikament auf lange Sicht sein kann und ob es eventuell zu kritischen Nebenwirkungen bei lebenslanger Einnahme kommt, müssen künftige Studien zur Medikamentensicherheit zeigen. Unter anderem können hierfür Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register herangezogen werden, in dem bereits 6.100 Menschen mit Mukoviszidose registriert sind.

Quellen:

Mukoviszidose e.V.: Dreifachkombination Kaftrio für Mukoviszidose-Therapie in Europa zugelassen. Pressemitteilung vom 21, August 2020

Mukoviszidose e.V.: Kaftrio (Trikafta) – Triple-Therapie für Mukoviszidose (CF). 

Mukoviszidose e.V.: Deutsches Mukoviszidose-Register


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