Lymphangioleiomyomatose

LAM: Rampamycin-Therapie bremst Rückgang der Lungenfunktion

05. Apr 2018

Wie wirkt sich eine Behandlung mit Rampamycin (Sirolismus) langfristig auf die Lungenfunktion von Patientinnen mit Lymphangioleiomyomatose (LAM) aus, und welche Nebenwirkungen zeigen sich unter der Therapie? Dies untersuchte ein schottisches Wissenschaftler-Team in einer aktuellen Studie im Fachmagazin ‚Thorax‘. Ein Ergebnis: Besonders Frauen, die noch nicht lange erkrankt waren, profitierten von der Therapie.

Rampamycin bremst Rückgang der Lungenfunktion bei LAM - Bild von vielen Tabletten.

© Grycaj - Fotolia.com

47 Frauen mit Lymphangioleiomyomatose (LAM) nahmen an der Studie teil und erhielten Rampamycin (Sirolismus) für mindestens ein Jahr. Bei regelmäßigen Untersuchungen wurden die Nebenwirkungen protokolliert und die Lungenfunktion gemessen. Den Rückgang der Lungenfunktion bewerteten die Forschenden anhand der Veränderungen der Einsekundenkapazität FEV1 (engl. forced expiratory volume at 1 s) über die Zeit.

Insgesamt konnte die Rampamycin-Therapie den Rückgang der Lungenfunktion bremsen. In sehr wenigen, einzelnen Fällen verschlechterte sie sich jedoch auch unter Rampamycin weiter. Besonders positiv wirkte die Behandlung bei den Teilnehmerinnen, die zum einen noch nicht so lange an Lymphangioleiomyomatose erkrankt waren und die vor allem zu Beginn der Behandlung noch eine bessere Lungenfunktion hatten.

Als Nebenwirkungen zeigten sich in den ersten Monaten der Behandlung vornehmlich Aphthen (entzündliche Schleimhautschäden, v.a. im Mund), Übelkeit und Durchfall. Akne, Ödeme und  Unregelmäßigkeiten im weiblichen Zyklus wurden im Verlauf des Behandlungs-Jahres häufiger. Am Ende des Beobachtungszeitraums traten Nebenwirkungen nur noch bei maximal fünf Prozent der Behandelten auf.

Den Ergebnissen folgend, könnte somit eine frühe Behandlung mit geringen Dosen von Rampamycin die Lungenfunktion von Patienten mit LAM wahrscheinlich bestmöglich erhalten, so die Autoren.

Behandlung der Lymphangioleiomyomatose (LAM) mit Rampamycin

Die Lymphangioleimyomatose, kurz LAM, gehört zu den seltenen Lungenerkrankungen und wird durch einen spontan erworbenen oder vererbten Gendefekt verursacht. In der Folge kommt es zu einer überschießenden Wucherung glatter Muskelzellen in Lymphgefäßen und Bronchialwegen, die das gesunde Lungengewebe zerstören. Ein Therapieansatz bei LAM ist die Immunsuppression. Durch sogenannte mTOR-Inhibitoren, wie zum Beispiel Rampamycin (Sirolimus) wird der mTOR-vermittelte Signalweg, der das Zellwachstum fördert und bei LAM durch den Gendefekt überaktiviert ist, gehemmt. Aktuelle Studien untersuchen vor allem die Langzeitwirkung und Arzneimittelsicherheit des Wirkstoffes, um langfristig generelle Empfehlungen für das Medikament aussprechen zu können.

Quellen:

Patient Priorities: Study shows that rapamycin reduces lung function loss in LAM. Meldung vom 20. März 2018 

Bee, J. et al.: Lung function response and side effects to rapamycin for lymphangioleiomyomatosis: a prospective national cohort study. In: Thorax 2018; 73:369-375. 


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