Bald neue Therapie der Mukoviszidose?
Ein neuer Therapieansatz könnte das Leben von Mukoviszidose-Patienten deutlich verbessern. Die Kombination zweier bereits existierender Wirkstoffe, Lumacaftor und Ivacaftor, überbrückt eine hohe Anzahl jener genetischen Fehler (Mutationen), die für das Entstehen der Krankheit verantwortlich sind. Die Studie internationaler Wissenschaftler wurde im ‚New England Journal of Medicine‘ veröffentlicht.
Mukoviszidose (Cystische Fibrose) ist eine vererbbare Stoffwechselkrankheit, bei der sich Schleim unter anderem in der Lunge ansammelt und so dieses und viele andere Organe schädigt. Auslöser ist ein Fehler in der DNA, der zu Schädigungen jenes Mechanismus führt, der die Menge an Salz und Wasser in den Körperzellen reguliert (Natriumchlorid-Kanäle). Der für Mukoviszidose ursächliche Gendefekt ist bislang nicht reparabel, es sind über 1800 solcher Mutationen bekannt. Ein neuer Therapieansatz internationaler Forscher könnte das Leben von Mukoviszidose-Patienten nun aber deutlich verbessern.
Das Team um Claire Wainwright der Queens University in Belfast verabreichte 1108 Patienten (zwölf Jahre oder älter) in zwei Doppelblindstudien entweder den Wirkstoff Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor oder ein Placebo über 24 Wochen. Lumacaftor und Ivacaftor werden eingesetzt, um Patienten mit der Genmutation F508del zu behandeln. Der Wirkstoff Ivacaftor hilft, die defekten Chloridkanäle an den Zellen wieder zu öffnen, während Lumacaftor von vornherein die Anzahl von verfügbaren Kanälen erhöht.
Die Gruppe, die das Kombinationspräparat erhielt, verfügte im Vergleich zur Placebo-Gruppe über eine verbesserte Lungenfunktion (prozentuale vorhergesagte Einsekundenkapazität, FEV1) um bis zu 6,7 Prozent. Eine weitere Verschlechterung von Lungenschäden (Exazerbationen) wurde mit dem Kombinationspräpart um bis zu 39 Prozent reduziert.
Allerdings ist auch die neue Behandlungsmöglichkeit keine Heilung für die Krankheit und die Wirkstoffkombination hilft nicht allen Mukoviszidose-Patienten. Die Studienautoren betonen aber, dass ihre Ergebnisse ein großer Fortschritt auf dem Weg zu Therapien sind, die das Basisproblem der Cystischen Fibrose angehen und das Leben vieler Betroffener verbessern.
Quelle:
Wainwright, C. E. et al.: Lumacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. In: The New England Journal of Medicine, May 17, 2015, DOI: 10.1056/NEJMoa1409547
Weitere Informationen:
Therapie der Mukoviszidose
Erstes Mukoviszidose-Medikament bekämpft Ursache
