VX16-809-121

Krankheitsbild

Mukoviszidose

Zielsetzung

Untersuchung der Auswirkung von Lumacaftor/Ivacaftor auf das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten zwischen zwei und fünf Jahren mit Mukoviszidose, welche homozygot für F508del CFTR Mutation sind.

Explorative, zweiteilige, randomisierte, Placebo-kontrollierte, Phase-2-Studie mit einer offenen Langzeitphase.

EuDraCT 2017-003761-99

NCT03625466

Aufnahmekriterien

Einschlusskriterien:

  • Alter 2-5 Jahre
  • Gewicht ≥8 kg ohne Schuhe und mit leichter Kleidung
  • Patienten mit homozygoter F508del Mutation

Ausschlusskriterien:

  • Akute Infektion
  • Zustand nach Organtransplantation
  • Unfähigkeit den Gasauswaschtest durchzuführen
  • Grauer Star
  • Gleichzeitige Teilnahme an anderen Medikamentenstudien

Teilnahmedauer

Bis zu 102 Wochen (ca. 2 Jahre)

Untersuchungen und/oder Behandlungen im Rahmen der Studie

In Teil 1 der Studie erhalten die Patienten entweder Lumacaftor/Ivacaftor oder ein Placebo (= Scheinpräparat). Weder Patient, Eltern noch Arzt wissen, was der Patient erhält.

In Teil 2 erhalten die Patienten in jedem Fall Lumacaftor/Ivacaftor.

Während der Studie werden u.a. Blutuntersuchungen, Lungenfunktionstests, Magnetresonanztomographien der Lunge sowie Augenuntersuchungen durchgeführt.

Teilnehmende Prüfzentren

Weiterführender Link

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2017-003761-99

Finanzierung der Studie mit Mitteln eines pharmazeutischen Herstellers.

zum Seitenanfang
Druckversion

Wir verwenden Cookies um Ihnen den Besuch der Webseite so angenehm wie möglich zu machen. Wir benötigen Cookies um die Dienste ständig zu verbessern, bestimmte Features zu ermöglichen und wenn wir Dienste bzw. Inhalte Dritter einbetten, wie beispielsweise den Videoplayer. Durch die Nutzung unserer Webseite stimmen Sie der Nutzung von Cookies zu. Wir verwenden unterschiedliche Arten von Cookies. Hier haben Sie die Möglichkeit, Ihre Cookie-Einstellungen zu personalisieren:

Einstellung anzeigen.
In unserer Datenschutzerklärung finden Sie weitere Informationen.

Dort können Sie Ihre Cookie-Einstellungen jederzeit ändern.