OrkambiFacts

Krankheitsbild

Mukoviszidose (Cystische Fibrose)

Zielsetzung

Messung des intestinalen Ionenstroms zur Beurteilung der Aktivierung von mutantem CFTR bei F508del CFTR homozygoten Patienten mit Mukoviszidose im Alter von 12 und mehr Jahren unter der Kombinationsbehandlung von Lumacaftor zusammen mit Ivacaftor.

NCT02807415

Aufnahmekriterien

  • Alter mindestens 12 Jahre
  • Mukoviszidose-Patienten, homozygot für F508del CFTR

Teilnahmedauer

2 Termine im Abstand von ca. 12 Wochen 

Untersuchungen und/oder Behandlungen im Rahmen der Studie

  • Kurzschlussstrommessung an Rektumschleimhautbiopsien
  • Lungenfunktionstest
  • Nasale Potentialdifferenzmessung
  • Schweißtest
  • Blutuntersuchungen

Teilnehmende Prüfzentren

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