Auswertung eines Therapeutischen Drug Monitoring (TDM) -Programms von CFTR-Modulatoren

Mukoviszidose (Cystische Fibrose)

Bei dieser nichtinterventionellen Studie (Anwendungsbeobachtung) soll bei Menschen mit Mukoviszidose unter CFTR-Modulator-Therapie die routinemäßig bestimmten Serumkonzentrationen der CFTR-Modulatoren z.B. Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) und Kalydeco (Ivacaftor) ausgewertet werden, um dadurch herauszufinden, zu welcher Serumkonzentration die Einnahme von CFTR-Modulatoren (z.B. Kaftrio) geführt hat. Aus den Werten kann man eventuell ein pharmakokinetisches Modell entwickeln, so dass in Zukunft besser vorhergesagt werden kann, wie viele Tabletten ein:e Patient:in bei weiterhin erhaltener maximaler Wirksamkeit einnehmen soll.

• Bestätigte Diagnose einer Mukoviszidose (Cystischen Fibrose)
• Einnahme von CFTR-Modulatoren (z.B. Kaftrio)

Heidelberg: Einschluss von Patient:innen im Alter von 2-17 Jahren

München: Einschluss von Patient:innen ab 18 Jahren

Geplantes Studienende: 31. März 2025

Untersuchung von Blutproben aus der Routine bzw. in Heidelberg auch aus asservierten Blutproben aus der Biobank bei Teilnahme an der Studie „Aufbau einer Bio- und DNA-Bank mit Register bei Patienten mit Mukoviszidose“ (S-370/2011).

Erhebung von klinischen Daten.