Cystische Fibrose Therapie

Wirksame Dreierkombi zur Behandlung von Mukoviszidose

11. Nov 2019

Eine Kombinationstherapie aus drei Wirkstoffen hat sich in einer aktuellen Studie als hochwirksam bei der Mukoviszidose-Behandlung erwiesen. Bei Patienten, deren Erkrankung durch den häufigsten Gendefekt F508del hervorgerufen wird, verbesserte sich die Lungenfunktion und die Lebensqualität deutlich.

Bild mehrerer Tabletten.

Eine Kombination aus drei Wirkstoffen könnte bei vielen Mukoviszidose-Patienten wirksam sein. ©zolnierek - Fotolia.com

Bereits seit einigen Jahren gibt es zur Behandlung von Mukoviszidose spezielle mutationsspezifische Medikament, sogenannte CFTR-Modulatoren, die die Fehlfunktion des CFTR-Kanals an verschiedenen Punkten korrigieren können. Bei der Hauptmutation F508del, von der rund 90 Prozent aller Menschen mit Mukoviszidose betroffen sind, ist diese Korrektur jedoch besonders schwierig, weil sie zu mehreren unterschiedlichen molekularen Veränderungen führt. Diese können mit einem einzelnen Wirkstoff nicht effektiv korrigiert werden. Durch die Kombination von drei Wirkstoffen – Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor - ist es nun scheinbar gelungen, die unterschiedlichen molekularen Fehler effektiv zu beeinflussen.

Lungenfunktion, Exazerbationsrate und Lebensqualität verbessert

An der Studie nahmen 403 Patientinnen und Patienten an über 100 Studienzentren in Nordamerika, Europa und Australien teil, die eine von zwei möglichen Kopien der F508del-Mutation in ihrem Erbgut trugen. Verglichen mit dem wirkungsfreien Placebo (Scheinpräparat) verbesserte die Dreifachkombinationstherapie den Gesundheitszustand der Betroffenen spürbar und auch anhaltend. Die Lungenfunktion, gemessen als Einsekundenkapazität FEV1, erhöhte sich nach 24 Wochen um 14 Prozent, die Häufigkeit von Exazerbationen ging um 63 Prozent zurück und auch die Lebensqualität, die mit Hilfe eines Fragebogens bewertet wurde, stieg an.

Mit einem Schweißtest schlossen die Autoren darauf, dass der CFTR-Kanal durch die drei Medikamente etwa 50 Prozent der Funktion von Gesunden erreicht. Die Wirkstoffkombination zeigte sich im Rahmen der Studie als insgesamt sicher und gut verträglich, so die Studienautoren. Ein Prozent der Studienteilnehmenden musste die Behandlung aufgrund unerwünschte Nebenwirkungen abbrechen.

Lässt sich die Erkrankung hinauszögern?

Die Forschenden hoffen, dass in Zukunft 90 Prozent aller Mukoviszidose-Patienten mit der neuen Kombinationstherapie behandelt werden könnten. Zudem sehen sie den Ansatz auch als Chance, den Ausbruch der Lungenerkrankung möglicherweise erheblich hinauszuzögern oder sogar zu verhindern, wenn bereits früh, zum Beispiel ab dem Säuglingsalter mit der Behandlung begonnen werde.

Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat die neue Dreifachtherapie in den USA für Patientinnen und Patienten mit einer F508del-Mutation ab 12 Jahren im Fast-Track-Verfahren, also sehr schnell zugelassen. Ein Antrag für die Zulassung in Europa ist eingereicht.

Die Studie wurde von der pharmazeutischen Industrie finanziert.

Quellen:

Middleton. P.G. und Mall, M.A. et al.: Elexacaftor–Tezacaftor–Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele. New England Journal of Medicine 7. November 2019 doi: 10.1056/NEJMoa1908639

Charité – Universitätsmedizin Berlin: Von einer tödlichen zu einer behandelbaren Erkrankung. Pressemeldung vom 6.11.2019 


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