Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Forschungsansätze

Die Forschung zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin (AAT) -Mangel konzentriert sich vor allem auf die Entwicklung einer Gentherapie. Da die Erkrankung durch eine einzige definierte Genmutation verursacht wird, suchen Wissenschaftler nach Möglichkeiten, diese Mutation zu korrigieren und so die Erkrankung zu heilen.
Um genetische Informationen zu verändern, werden sogenannte Genvektoren eingesetzt. Diese sollen die korrekte genetische Information in die Zielzellen einschleusen. Als Vektoren eignen sich vor allem Viren, da diese in der Lage sind, in Zellen einzudringen und das genetische Material anzugreifen. Das optimale Virus darf aber nur diese eine korrigierende Information einbringen, ohne sonstige zusätzlich schädigende Effekte zu haben.
Ein Ansatz ist, den Genvektor direkt  in den Organismus einzubringen. Der Genvektor findet dann selbstständig seine Zielzelle. Wechselwirkungen – mit anderen Zellen und auch anderen Erregern – sind dabei allerdings schwer kontrollierbar.

Ein zweiter Ansatz kultiviert zunächst Stammzellen des betroffenen Gewebes. Anschließend werden diese unter kontrollierten Bedingungen mittels eines Genvektors mit der korrekten genetischen Information ausgestattet und in den Organismus zurückgeführt.

Die Gentherapie befindet sich derzeit noch in der Entwicklung. Bislang stehen noch keine sicheren Verfahren für den Menschen zur Verfügung.

Ein zweiter neuer therapeutischer Ansatz ist die Inhalation von AAT. Es ist ja sinnvoll, dass am Ort des größten Bedarfs, namlich der Lunge, der Wirkstoff deponiert werden soll. Eine große Studie zur Wirksamkeit von inhalativ verabreichtem AAT ist abgeschlossen, die Ergebnisse sind bisher aber nur über Pressemitteilungen veröffentlicht worden, so dass man noch nicht sicher weiß, wie die wissenschaftliche Wahrnehmung ist.

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Informationen zum Inhalt

Quellen:

  • Choi, S.M. et al.: Efficient drug screening and gene correction for treating liver disease using patient-specific stem cells. In: Hepatology, 2013, doi: 10.1002/hep.26237.
  • Podolska, K. et al.: Gene therapy prospects – intranasal delivery of therapeutic genes. In: Advances in Clinical and Experimental Medicine, 2012, 21 (4), 525-34.

Letzte Aktualisierung:

01. Juli 2013

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