VX16-809-121

Krankheitsbild

Mukoviszidose

Zielsetzung

Untersuchung der Auswirkung von Lumacaftor/Ivacaftor auf das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten zwischen zwei und fünf Jahren mit Mukoviszidose, welche homozygot für F508del CFTR Mutation sind.

Explorative, zweiteilige, randomisierte, Placebo-kontrollierte, Phase-2-Studie mit einer offenen Langzeitphase.

EuDraCT 2017-003761-99

NCT03625466

Aufnahmekriterien

Einschlusskriterien:

  • Alter 2-5 Jahre
  • Gewicht ≥8 kg ohne Schuhe und mit leichter Kleidung
  • Patienten mit homozygoter F508del Mutation

Ausschlusskriterien:

  • Akute Infektion
  • Zustand nach Organtransplantation
  • Unfähigkeit den Gasauswaschtest durchzuführen
  • Grauer Star
  • Gleichzeitige Teilnahme an anderen Medikamentenstudien

Teilnahmedauer

Bis zu 102 Wochen (ca. 2 Jahre)

Untersuchungen und/oder Behandlungen im Rahmen der Studie

In Teil 1 der Studie erhalten die Patienten entweder Lumacaftor/Ivacaftor oder ein Placebo (= Scheinpräparat). Weder Patient, Eltern noch Arzt wissen, was der Patient erhält.

In Teil 2 erhalten die Patienten in jedem Fall Lumacaftor/Ivacaftor.

Während der Studie werden u.a. Blutuntersuchungen, Lungenfunktionstests, Magnetresonanztomographien der Lunge sowie Augenuntersuchungen durchgeführt.

Teilnehmende Prüfzentren

Weiterführender Link

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2017-003761-99

Finanzierung der Studie mit Mitteln eines pharmazeutischen Herstellers.

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