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Ivacaftor zeigt Langzeit-Erfolge bei Mukoviszidose

Langzeitdaten zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten mit dem Medikament Ivacaftor wurden im Oktober im American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine veröffentlicht. Erstmals zeigte sich über einen Zeitraum von drei Jahren ein verlangsamter Rückgang der Lungenfunktion und positive Effekte auf den Ernährungszustand der Patienten.

Das Medikament Ivacaftor wurde 2012 in Europa zugelassen und entwickelte sich schnell zur Standardtherapie bei Mukoviszidose-Patienten mit G551D-Mutation. Ivacaftor stellt die Funktion der fehlerhaften CFTR-Ionenkanäle wieder her und sorgt so für eine Normalisierung des Salz- und Wasserhaushaltes der Schleimhautzellen. Valide Langzeitdaten waren bisher nicht verfügbar. Ein Vergleich mit einer unbehandelten Patientengruppe über einen längeren Zeitraum verbietet sich schon aus ethischen Gründen.

In der aktuellen Arbeit griffen die Wissenschaftler auf Daten von zwei klinischen Studien zu, in denen man 189 Ivacaftor-behandelte Patienten über einen Zeitraum von bis zu drei Jahren beobachtet hatte. Als Vergleichsgruppe zogen sie 886 geeignete Patienten aus einem Mukoviszidose-Register heran, welche eine F508del-Mutation aufwiesen und somit für eine Ivacaftor-Behandlung nicht in Frage kamen. Diese beiden Krankheitstypen sind sich in der klinischen Ausprägung der Erkrankung sehr ähnlich.

Während die Kontrollgruppe einen Rückgang der Einsekundenkapazität FEV1 jährlich um 1,72 Prozent aufwies, lag der Wert bei den Ivacaftor-Patienten mit 0,91 Prozent nahezu um die Hälfte niedriger. Auch der Ernährungszustand der Ivacaftor-Patienten zeigte eine Verbesserung gegenüber der Kontrollgruppe. Den Verlust an Lungenfunktion zu verlangsamen hat entscheidenden Einfluss auf den Krankheitsverlauf. Lungenversagen ist immer noch die häufigste Todesursache bei Patienten mit Mukoviszidose.

Obwohl selbst die Autoren verschiedene Defizite der Vergleichstudie aufgrund der Unterschiedlichkeit  der Gruppen einräumen, werden die Ergebnisse als wichtiger Meilenstein gesehen. Sie untermauern, wie wichtig die Wiederherstellung der CFTR-Ionenkanäle ist, um die Lungenfunktion aufrechtzuerhalten.

Quelle:

Sawicki, G.S., et al.: Sustained benefit from ivacaftor demonstrated by combining clinical trial and cystic fibrosis patient registry data. In: Am J Respir Crit Care Med, 2015, 192(7):836-842

Boyle, M.P.: The Evidence for Long-Term Benefits of Restoration of CFTR Function Continues to Grow. In: American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, 2015, 192(7): 774-776.

Weitere Informationen:

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