Zelltransplantation bei Kindern mit pulmonaler Alveolarproteinose

01. Sep 2014

Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover am Standort BREATH im Deutschen Zentrum für Lungenforschung (DZL) entwickelten im Mausmodell einen interessanten Ansatz zur Heilung einer seltenen Lungenerkrankung. Genetisch korrigierte Fresszellen werden direkt in die Lunge transplantiert und können dort Eiweiße und Fette besser abbauen als die defekten Makrophagen der Patienten. Eine klinische Weiterentwicklung könnte in der Zukunft zu einer schonenderen Therapie führen als sie die bisher notwendige Lungenspülung darstellt.

Alveolarmakrophage (Quelle: ZAUM / Behrendt)

Bei der angeborenen pulmonalen Alveolarproteinose (PAP) handelt es sich um eine sehr seltene, lebensbedrohliche Lungenerkrankung bei Kindern, die auf einem Defekt der Fresszellen in der Lunge (Alveolarmakrophagen) beruht. Den an PAP erkrankten Patienten fehlt aufgrund eines angeborenen Gendefekts ein Rezeptor für einen wichtigen Botenstoff, den Granulozyten-Makrophagen Wachstumsfaktor (GM-CSF). Die Alveolarmakrophagen können deshalb Eiweiße und Fette in der Lunge nicht abbauen, was zu einer Störung des Gasaustausches führt. Die kleinen Patienten leiden an schwerer Atemnot sowie einem hohen Infektionsrisiko und sterben oft früh.

Die Wahrscheinlichkeit, an PAP zu erkranken, liegt bei etwa eins zu einer Million. Bisher können die kleinen Patienten nicht geheilt werden. Die einzige Therapie ist derzeit eine regelmäßige Spülung der Lunge, um die Eiweiße und Fette zu entfernen, die von den Fresszellen des Kindes nicht beseitigt werden können. Die Behandlung in Narkose ist für die Kinder allerdings sehr belastend und gefährlich.

Ein Forscherteam der Medizinischen Hochschule Hannover hat nun im Mausmodell einen neuartigen Therapieansatz für diese Erkrankung entwickelt. In einer Zellkultur aus Blutzellen werden zunächst gesunde Vorläuferzellen der Alveolarmakrophagen hergestellt. Diese Zellen werden dann im Rahmen einer Lungenspiegelung direkt in die Lunge transplantiert, wo sie zu funktionsfähigen Alveolarmakrophagen ausreifen und die defekten Zellen ersetzen. Nach Einschätzung der Forscher ist die neue Methode weniger belastend und risikoärmer für die Patienten. Ziel sei es, die Überlebenschancen und Lebensqualität der kleinen Patienten zu verbessern und in der Zukunft zur Heilung der schwerkranken Kinder beizutragen.

Quellen:
Happle C. et al.: Pulmonary transplantation of macrophage progenitors as effective and long-lasting therapy for hereditary pulmonary alveolar proteinosis. In: Sci Transl Med, 2014, 6 (250), 250ra113

Biomedical Research in Endstage and Obstructive Lung Disease Hannover (BREATH): MHH-Forscher transplantieren korrigierte Zellen direkt in die Lunge, Pressemitteilung vom 20.08.2014 (letzter Abruf: 25.08.2014)


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