Cystische Fibrose

Kombitherapie kann Mukoviszidose abmildern

12. Feb 2018

Die gleichzeitige Behandlung mit den beiden Medikamenten Ivacaftor und Lumacaftor kann den Verlauf von Mukoviszidose (cystische Fibrose) positiv beeinflussen, indem sie den Defekt in den Chloridkanälen abmildert. Darauf deutet eine Studie des Deutschen Zentrums für Lungenforschung hin, die im 'American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine‘ veröffentlicht wurde.

Mukoviszidose Kombitherapie - Bild zeigt Tabletten, Spritze, Cremes und den Schriftzug Mukoviszidose auf einem Blatt auf einem Klemmbrett.

© Zerbor - Fotolia.com

52 Patienten ab zwölf Jahren nahmen an der Studie teil. Bei allen lag der Mukoviszidose (cystische Fibrose) ein ganz bestimmter Gendefekt, eine homozygote Phe508del-CFTR Mutation, zugrunde. Rund  50 Prozent der Mukoviszidose-Betroffenen tragen diesen homozygoten Gendefekt. Durch die Mutation funktionieren Kanäle in den Zellwänden nicht mehr, die normalerweise Chloridionen transportieren. So sammelt sich bei den Patienten zäher Schleim in Organen wie der Lunge an und es kommt zu typischen Symptomen wie  Husten, Atemnot, Infektionen und Entzündungen. Die Mukoviszidose-Symptome werden schon relativ gut therapiert, aber die Krankheitsursache konnte bisher nur in sehr seltenen Fällen erfolgreich behandelt werden.

Ivacaftor und Lumacaftor stellen Funktion der Chloridkanäle wieder her

Wissenschaftler des Deutschen Zentrums für Lungenforschung (DZL) aus Hannover, Heidelberg und Gießen konnten in der aktuellen Studie zeigen, dass eine Kombinationstherapie mit den Medikamenten Ivacaftor und Lumacaftor die Funktion der Chloridkanäle bei fast allen Teilnehmern teilweise wieder herstellen konnte. Dafür analysierten die Forscher bestimmte biologische Marker (Biomarker) wie zum Beispiel den Salzgehalt im Schweiß. Nach Aussage der Autoren, entsprach die wiederhergestellte Funktion der Ionenkanäle in etwa der Funktion, wie sie bei Patienten mit milden Mutationen noch vorhanden ist. Die Lungenfunktion besserte sich allerdings nur wenig.

Vorangegangene Studien hatten bereits gezeigt, dass eine Ivacaftor-Lumacaftor-Kombitherapie den Verlauf der Mukoviszidose-Erkrankung langfristig abmildern kann. So kommt es mit den beiden Medikamenten beispielsweise seltener zu akuten Verschlechterungen der Krankheit (Exazerbationen).

Mukoviszidose ist die häufigste tödlich verlaufende Erbkrankheit in Westeuropa und Nordamerika. In Deutschland leiden rund 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene an Mukoviszidose. Die neue Kombinationstherapie richtet sich an die rund 4.000 Betroffenen, bei denen der Erkrankung ausschließlich die sogenannte Phe508del-Mutation zugrunde liegt.

Quellen:

Medizinische Hochschule Hannover: Medikamente mildern Mukoviszidose. Pressemitteilung vom 22.1.2018

Graeber, S. Y. et al.: Effects of Lumacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Phe508del Homozygous Patients with Cystic Fibrosis. In: American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, online publiziert am 12.1.2018

Forschungsnetzwerk BREATH: DZL-finanzierte Klinische Studie zeigt erstmals direkten Einfluss der Wirkstoffkombination Lumacaftor/Ivacaftor auf die CFTR-Funktion. Pressemeldung vom 29.01.2018


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