Erste klinische Studie mit CRISPR-Cas9
Weltweit zum ersten Mal wurde ein Mensch mit der viel beachteten CRISPR-Technologie behandelt. Die betreuenden Ärzte entnahmen einem Lungenkrebspatienten aus China Immunzellen, um sie für die Tumorbekämpfung genetisch ‚umzuprogrammieren‘ und zu vermehren. Die Infusion zurück in den Körper sei reibungslos verlaufen.
Übertriebene Hoffnung schürten die Aussagen bisher noch nicht, die aus dem Krankenhaus im westchinesischen Chengdu kamen. Man könne allerdings aus Rücksicht auf den Patienten keine umfassenderen Angaben machen, werden die verantwortlichen Wissenschaftler in ‚Nature‘ zitiert. Nur so viel: Die Behandlung des Patienten, der an aggressivem Lungenkrebs leide, sei reibungslos verlaufen und eine zweite Injektion stünde in Bälde an.
Auch wenn die Ergebnisse dieser Phase-I-Studie noch auf sich warten lassen (geplant ist eine Beobachtung über sechs Monate), so gilt allein die Tatsache, dass die CRISPR-Technologie bei Menschen angewendet wird, unter Wissenschaftlern als Meilenstein. Denn der Enzymkomplex CRISPR-Cas9 ist in der Lage, Bereiche im Erbgut schnell und effizient zu verändern. Quasi wie bei einem Textverarbeitungsprogramm für Gene können diese umgeschrieben, kopiert oder gelöscht werden. Der prägende Begriff für derartige Methoden ist das sogenannte genome editing.
In diesem konkreten Fall nutzen die Forscher die neuen technischen Möglichkeiten, um in Immunzellen (T-Zellen) des Patienten das Gen PD-1 zu entfernen. Es ist bekannt dafür, die körpereigene Abwehr gegen den Tumor zu unterbinden, indem es die Immunzellen davon abhält diesen zu bekämpfen. Erst vor kurzem hatten Antikörper gegen das PD-1 Protein gute Erfolge gezeigt, der Lungeninformationsdienst berichtete. Die Forscher versprechen sich vom aktuellen Ansatz, dass die Entfernung des kompletten Gens noch gründlicher wirkt und der Körper sich dadurch effizienter selbst hilft. Um sicherzugehen, dass die Befürchtung von Kritikern nicht wahr wird, es könnten durch CRISPR auch andere Gene in Mitleidenschaft gezogen werden, überprüfte das Studienteam die Zellen vor der Injektion zurück in den Körper. Laut Plan umfasst die Vorreiter-Studie weitere neun Personen, die unterschiedliche Mengen an eigenen behandelten Zellen erhalten sollen.
Ähnliche Ansätze gibt es in den USA, wo die Studien allerdings noch in den Startlöchern stehen. Experten erwarten nun einen Wettstreit um die ersten klinischen Erfolge. Kritiker hingegen warnen, dass die behandelten T-Zellen eine überschießende Immunreaktion hervorrufen könnten, und nicht nur der Tumor sondern auch gesunde Organe im Körper angegriffen werden könnten.
Die kommenden Wochen und Monate werden zeigen, inwiefern die neue Technologie zur Behandlung von Patienten beitragen kann. Weitere Studien zu anderen Krebsarten stünden in China bereits in den Startlöchern.
Quelle:
Cyranoski, D. et al.: CRISPR gene-editing tested in a person for the first time. In: Nature, 2016, doi: 10.1038/nature.2016.20988
